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·“我們敦促成立一個FDA特別工作組，由來自處理罕見病治療申請的所有部門、辦公室和中心的領導人組成，全面審查政策和程序的不一致和不足之處，以及最佳的實踐方式，并向政府和國會提供具體的改進建議?！?/em>
當?shù)貢r間5月12日，據(jù)行業(yè)媒體Endpoints News報道，來自美國眾議院和參議院的一批民主黨人和共和黨人，近日致信美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）專員羅伯·卡利夫（Rob Califf），要求FDA成立一個罕見病特別工作組，以確定審查罕見病療法的優(yōu)勢和挑戰(zhàn)：
“我們敦促成立一個FDA特別工作組，由來自處理罕見病治療申請的所有部門、辦公室和中心的領導人組成，全面審查政策和程序的不一致和不足之處，以及最佳的實踐方式，并向政府和國會提供具體的改進建議。具體而言，我們要求特別工作組在2024年12月之前發(fā)布一份公開報告?！?/p>
據(jù)統(tǒng)計，自1983年以來，F(xiàn)DA已經(jīng)批準了6400多個孤兒認證，但在困擾美國人的10000多種罕見病中，絕大多數(shù)都沒有獲得FDA批準的療法。
2023年2月，F(xiàn)DA生物制品評審與研究中心（CBER）主任彼得·馬克斯（Peter Marks）宣布即將推出下一代針對罕見病的“曲速行動”（Operation Warp Speed）。據(jù)了解，第一代“曲速行動”是美國政府于2020年5月15日發(fā)起的一項計劃，其目的是研發(fā)疫苗以預防新冠病毒在美國繼續(xù)傳播。
馬克斯在2023年2月舉辦的一場生物制藥大會上解釋稱，第二代“曲速行動”的目標是在罕見病領域真正研發(fā)出有效的藥物，可以授予它們突破性或先進療法的稱號，讓它們進入生產(chǎn)的過程，而不僅僅是一個概念。“我們有一個試點，不僅給罕見病療法化學、制造和控制的機會，而且要在提交新藥上市申請（NDA）或生物制品上市申請（BLA）之前，通過不斷的溝通和潛在結果的共享，推動臨床進步。我們的想法是，盡可能地推動罕見病藥物研發(fā)的進展。”
FDA和杜克-馬戈利斯衛(wèi)生政策中心（Duke-Margolis Center for Health Policy）將于2023年6月舉辦一個關于推進新型罕見病終點的研討會，因為FDA準備啟動其罕見病終點推進（Rare Disease Endpoint Advancement Pilot Program ，RDEA）試點計劃。據(jù)悉，美國《2022年食品和藥物綜合改革法案》要求FDA建立RDEA試點項目，以增加與罕見病藥物研發(fā)企業(yè)的互動，從而推進新的療效終點，包括替代終點和中間終點。
馬克斯近日向媒體表示，F(xiàn)DA的加速審批途徑應該用于加速更多超罕見疾病的基因療法上市，但一些專家對向更多基因療法開放加速審批途徑持保留意見。FDA前組織和先進療法辦公室（OTAT）主任威爾遜·布萊恩（Wilson Bryan）曾于2022年2月表達其擔憂：如果出現(xiàn)問題，F(xiàn)DA可能無法足夠快地撤回通過加速批準途徑批準的基因療法，此外，一些驗證性試驗可能無法提供足夠的證據(jù)。
國內(nèi)也有推動罕見病藥物研發(fā)的舉措。2023年3月31日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請審評工作規(guī)范（試行）》，強調(diào)“早期介入、研審聯(lián)動、滾動提交”，以鼓勵研究和創(chuàng)制新藥、兒童用藥、罕見病用藥創(chuàng)新研發(fā)進程，加快創(chuàng)新藥品種審評審批速度。
（原標題：美國參眾兩院人士呼吁FDA成立特別工作組，推動罕見病藥物研發(fā)）
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